英矽智能自研口服小分子ISM5939获美国FDA临床试验批件，靶向ENPP1用于实体瘤治疗

• 在英矽智能自主开发的30余条AI驱动药物管线中，ISM5939是第10个获得IND批件的创新分子

• 英矽智能利用专有Pharma.AI平台下属生成式AI引擎，实现ISM5939早期开发加速，在项目启动3个月内高效获得了先导化合物

全球领先由生成式AI驱动的生物科技公司英矽智能宣布，公司自研潜在”同类最佳”（best-in-class）ENPP1口服小分子抑制剂已经获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND批件，用于实体瘤治疗。至此，英矽智能以生成式AI为驱动进行自主研发，并成功获得临床试验批件的分子数量达到10个。

ENPP1是一种外核苷酸焦磷酸酶，在调节免疫、心血管、神经系统、组织矿化和血液系统功能的嘌呤信号传导中发挥重要作用，ENPP1高表达与肿瘤转移、免疫逃逸、多癌种较差预后相关。研究结果显示，ENPP1抑制剂可通过调节胞外cGAMP水平激活cGAS-STING通路，进而增强宿主免疫系统抗肿瘤效果。

2023年5月，英矽智能宣布提名ISM5939作为临床前候选化合物（PCC），靶向ENPP1潜在用于癌症免疫疗法研发。根据临床前数据，ISM5939在体内研究中展现出强大的抗肿瘤效果，同时显示出良好的安全性特征、体外ADMET特征和体内药代动力学（PK）特征。

英矽智能首席医学官Sujata Rao表示：”我对ISM5939的临床应用潜力抱有高度期待。在临床前实验中，该候选药物展现出广泛的安全窗和优异的联合治疗潜力，我们期待它可以显著扩展肿瘤患者的治疗选择。”

基于英矽智能自有Pharma.AI平台旗下生成化学引擎Chemistry42，公司药物化学团队开展进一步分子优化，最终在项目启动3个月内就获得具有新颖分子骨架的先导化合物。

英矽智能联合首席执行官兼首席科学官任峰博士表示：”AI制药行业需要真实世界的应用案例来完成概念验证。在英矽智能，我们以持续不断的在研项目里程碑，印证公司专有AI平台的潜力，迄今为止已有10款AI赋能研发的候选药物获得IND批件。我们期待在临床阶段进一步验证自研管线、稳步推进AI驱动的药物研发，为全球患者谋福祉。”

2016年，英矽智能全球首次在同行评审期刊上阐述了使用生成式人工智能设计新型分子的概念，为涵盖生成生物学、化学和医学等领域的商业化Pharma.AI平台奠定了基础。自2021年以来，英矽智能在自有人工智能平台Pharma.AI的支持下，建立了超过30条丰富的自研管线组合，并从中提名了20款临床前候选项目，其中10款化合物获得临床试验许可。

2024年初，英矽智能在Nature Biotechnology发布论文，介绍了领先自研AI药物ISM001-055从人工智能算法到II期临床试验的整个研发历程。该候选药物具有人工智能发现的靶点和人工智能设计的结构，针对其进行评估的一项IIa期临床试验（NCT05938920）于近期发布积极初步结果。数据表明，ISM001-055在用药12周后显示出全剂量组中的良好安全性和用力肺活量（FVC）的剂量依赖性药效趋势。

关于英矽智能

英矽智能是一家由生成式人工智能驱动的临床阶段生物医药科技公司，通过下一代人工智能系统连接生物学、化学和临床试验分析，利用深度生成模型、强化学习、转换模型等现代机器学习技术，构建强大且高效的人工智能药物研发平台，识别全新靶点并生成具有特定属性分子结构的候选药物。英矽智能聚焦癌症、纤维化、免疫、中枢神经系统疾病、衰老相关疾病等未被满足医疗需求领域，推进并加速创新药物研发。更多信息，请访问网站www.insilico.com