斯耐瑞® (富马酸贝达喹啉片)青少年新适应症在华获批

中国青少年患者迎来首个全新机制耐多药肺结核治疗方案

（2023年7月20日，北京）杨森中国宣布，旗下创新药物斯耐瑞®（富马酸贝达喹啉片，英文商品名：SIRTURO®，英文通用名：bedaquiline Fumarate Tablets）获得国家药品监督管理局批准，作为联合治疗的一部分，用于12岁至<18岁且体重≥30kg的青少年耐多药肺结核治疗。

据世界卫生组织《2022年全球结核病报告》显示，2021年中国新发结核人数居全球第三位，其中，新发耐药结核人数约为3.3万，位列全球七大耐药结核病高负担国家之中[1]。儿科结核患者中约9.8%为耐多药结核[2]。耐多药结核病患者，因对结核病治疗一线药物中两个最有效药物——异烟肼和利福平均已产生耐药[3]，因此在治疗方案的选择上更为有限。

支持此次青少年新适应症获批的一项单臂、开放性Ⅱ期研究[4]表明，在基线培养阳性的耐多药肺结核青少年患者亚组中，经过前2周400 mg每日1次，之后22周200 mg每周3次的斯耐瑞®联合用药方案治疗后，第24周培养转阴率为75.0%，与先前在耐多药肺结核成人研究中观察到的结果相似。另外一项来自中国的真实世界回顾性研究[5]显示，含斯耐瑞®的用药方案第4周和24周痰涂片的阴转率均为100%。在疗程方面，2022年WHO耐药结核治疗指南[6]中推荐的9-11个月含贝达喹林全口服短程方案同样适用于青少年。

作为四十多年来首个具有全新作用机制的新型结核病药物[7]，斯耐瑞®已于2016年获批成人耐多药肺结核适应症，此次斯耐瑞®青少年新适应症的获批将为青少年患者带来全新选择[8]。

杨森制药全球药物研发副总裁、亚太研发中心负责人李自力博士表示：“得益于国家药品监督管理局鼓励儿童用药研发的相关政策和以科学为本的创新举措, 斯耐瑞®青少年耐多药肺结核适应症是我们过去15个月获批的第四个儿童相关的适应症。在杨森，我们致力于开发创新疗法帮助耐多药肺结核患者。”

杨森中国总裁郑磊女士表示：“杨森了解中国在耐多药结核病治疗领域的医疗卫生需求和所面临的诸多挑战，从首次获批到适应症使用人群扩展至青少年，我们始终将患者未被满足的治疗需求作为工作重心。未来，我们将一如既往地与多方合作伙伴共同努力，提高这一创新治疗方案的可及性，为更多的中国耐多药肺结核患者带来福音和希望。”

关于斯耐瑞®（富马酸贝达喹啉片）

本品是一种二芳基喹啉类抗分枝杆菌药物，作为联合治疗的一部分，适用于治疗成人和青少年（12岁至＜18岁且体重≥30 kg）耐多药肺结核（MDR-TB）。只有当不能提供其他有效的治疗方案时，方可使用本品。

本品应在直接面视督导下治疗。本品仅在与其他抗分枝杆菌药物联合治疗时使用。本品应该与至少3种对患者MDR-TB分离菌株敏感的药物联合治疗。如果无法获得体外药敏结果，可将本品与至少4种可能对患者MDR-TB分离菌株敏感的药物联合治疗。

本品的推荐剂量是400mg口服，每日1次，用药2周；然后200mg，每周3次，用药（每次服药至少间隔48小时）22周（治疗的总持续时间是24周）。

关于一项单臂、开放性临床Ⅱ期研究

TMC207-C211是一项单臂、开放性儿科临床试验，旨在评价本品联合背景治疗方案在12岁至＜18岁的确诊或很可能患有肺MDR-TB的患者中的药代动力学、安全性和耐受性。该研究入组了15例14岁至＜18岁的患者。患者的中位年龄为16岁，80%为女性，53%为黑种人，33%为白种人，13%为亚洲人。该研究未入组12至＜14岁的患者。本品的给药方案为：前2周400 mg每日1次，之后22周200 mg每周3次。

[1] World Health Organization. Global Tuberculosis Report 2022.

[2] Song WM, Li YF, Liu YX, et al. Drug-Resistant Tuberculosis Among Children: A Systematic Review and Meta-Analysis. Front Public Health. 2021.

[3] Centers for Disease Control and Prevention. Provisional CDC guidelines for the use and safety monitoring of bedaquiline fumarate (Sirturo) for the treatment of multidrug-resistant tuberculosis. 2013 Oct 25;62(RR-09):1-12.

[4] Moodliar R, Aksenova V, Frias MVG, van de Logt J, Rossenu S, Birmingham E, Zhuo S, Mao G, Lounis N, Kambili C, Bakare N. Bedaquiline for multidrug-resistant TB in paediatric patients. Int J Tuberc Lung Dis. 2021.

[5] Wu HY, et al. J Paediatr Child Health. 2021 Jul 29.

[6] World Health Organization. WHO consolidated guidelines on tuberculosis. Module 4: treatment – drug-resistant tuberculosis treatment. 2022.

[7] 中华医学会结核病学分会,抗结核新药贝达喹啉临床应用专家共识编写组. 抗结核新药贝达喹啉临床应用专家共识[J]. 中华结核和呼吸杂志,2018,41(6):461-466.

[8] World Health Organization. WHO consolidated guidelines on tuberculosis. Module 5: management of tuberculosis in children and adolescents. 2022.