药企竞速布局“AI制药”赛道，探寻新药研发效率的突破点

2022年1月以来，包含赛诺菲、默沙东、辉瑞、阿斯利康、安进等知名跨国药企纷纷选择与AI新药研发公司合作，布局“AI制药”赛道。药企竞速布局“AI制药”赛道的背后，AI制药产业是否会迎来快速发展？这又将给新药研发带来哪些改变？

医药企业携手AI药物研发企业，助推新药研发

近年来，人工智能在新药研发领域的“工作范围”不断“扩圈”，已从初期计算机辅助药物设计（CADD），发展到如今人工智能药物研发（AIDD），甚至有望贯穿从药物靶点发现到进入临床实验的早期药物发现全过程。

英矽智能首席科学官、药物研发负责人任峰博士介绍，与大多数人工智能科技企业不同，英矽智能是一家由端到端人工智能赋能的药物研发公司，所谓“端到端”，是指其构建的三款人工智能药物研发平台，贯穿了新药研发的三个阶段重要痛点，包括新药靶点发现平台PandaOmics，小分子化合物设计和生成平台Chemistry42，以及临床试验预测平台InClinico。

“‘机器学习+实验测试’反复多次，直到筛选出临床前候选化合物。”任峰说，以QPCTL项目为例，英矽智能利用其人工智能平台PandaOmics提出了肿瘤学的靶点假设，接着使用Chemistry42平台生成具有良好成药性的化合物。在项目启动后的9个月内，英矽智能合成并测试了71个化合物，直到发现了针对该项目的临床前候选药物。

该进展也是英矽智能在与复星医药的合作中达到的首个重大里程碑。1月11日，复星医药与英矽智能达成战略合作，在全球范围内共同推进多个靶点的人工智能药物研发。根据协议，英矽智能将获得1300万美元首付款和未来研发中的里程碑式付款，以及针对QPCTL靶点在研项目的上市后利润分成。此外，复星医药还将对英矽智能进行股权投资。

在任峰看来，复星医药选择英矽智能，离不开英矽智能经过众多项目验证的自研人工智能药物研发平台。

“要经过大量的数据验证之后，它才能成为一个比较靠谱的人工智能平台。”任峰表示，英矽智能自2014年成立至今，一直致力于收集数据、优化算法并验证平台，“这是一个蓄势待发的过程。”

业内人士分析称，像复星医药与英矽智能这样的“联姻”模式，也是当前药企入局“AI制药”赛道，加速助推新药研发的新趋势。一般来讲，人工智能药物研发公司前期需要大量的技术积累，早期商业化过程较为缓慢，通过与大型药企合作可以获得资金注入，持续专注新药研发。对大型药企来说节约了大量的数据计算时间，提高了药物研发成功率。

英矽智能创始人兼首席执行官Alex Zhavoronkov（亚历克斯·扎沃洛科夫）博士表示，世界需要创新、有效的first-in-class（首创）疗法。在这次与复星医药的合作中，英矽智能利用人工智能技术刷新了药物研发的速度，并实现了项目的新颖性。

“AI制药”撬开创新药研发效率的突破点

研发周期长、研发投入成本高、成功率低，已成为当前新药研发领域的“三座大山”。任峰坦言，生物医药行业传统的新药研发环节复杂、成功率持续走低，相应成本却与日俱增。面对这一现状，生物医药公司都希望探寻颠覆性技术来打破医药研发领域的“双十定律”，即“十年攻关、十亿美元投入”的新药出炉“标配”。

复星医药执行总裁、全球研发中心总裁兼首席医学官回爱民博士认为，人工智能平台作为变革性的创新技术，可大大提升新药创新的效率，为医药创新提供有力支撑。

任峰解释说，传统的新药研发依赖于研发科学家的专业知识和研发经验，但人类读取并分析的数据量有限。“这一局限性恰巧可以用人工智能打破。可以把针对某些靶点、某些项目的前期数据挖掘出来，利用人工智能平台对数据进行深度学习并训练模型，通过这些模型再生成新的结果。”任峰说：“从这个角度来看，人工智能是最有希望提供颠覆性解决方案的手段之一。”

除了助力创新项目，AI赋能新药研发，任峰认为还可以从多个维度进行赋能，比如针对成效性较好的靶点，或是针对已有化合物在临床上的靶点，可以尝试“快跟”项目，以此来提升药物研发的效率。

“新药研发并不能完全依靠人工智能，也需要人工智能和研发团队两者紧密结合。”任峰说，“这才是提高效率，打破医药研发领域‘双十定律’魔咒的关键。”

2021年，英矽智能用时18个月、投入仅260万美元，借助人工智能技术发现了针对特发性肺纤维化的临床候选药物，这与传统新药研发流程中，早期的靶点发现到临床候选化合物选定所需的4年半相比，时间缩短了三分之二。

这一流程的升级加速，为传统药企药物研发周期长、研发投入成本高、成功率低的问题，撬开一个突破点。